Inoffizieller Ratgeber für Pharma- und MedTech-Professionals
Kosten-Nutzen-Bewertungen
Ressourcen-Knappheit
Aufgrund der Ressourcen-Knappheit im Gesundheitswesen ist es gesellschaftlich notwendig, die Gelder auf die Leistungen mit dem gr��ten Nutzen zu konzentrieren. Nicht alles, was medizinisch machbar ist, ist eben auch finanzierbar.Health Economics and Outcomes Research
Bei der Health Economics and Outcomes Research (HEOR) werden Kosten und Nutzen miteinander verglichen, um zu pr�fen, ob sie in angemessener Relation zueinander stehen.Die HEOR ist ein weites Feld mit vielen unterschiedlichen Blickwickeln, methodischen Ans�tzen und Kontroversen. Hier einige Beispiele zu dem Begriff Kosten: Ein Krankenhaus-Direktor wird nur an den Kosten der station�ren Behandlung interessiert sein; die Krankenkasse interessiert sich für die Kosten der station�ren und ambulanten Behandlung; die Gesellschaft interessiert sich für die Summe der Kosten der station�ren und ambulanten Behandlung und der indirekten Kosten aufgrund von Produktionsausfall, etc. Weiterhin haben Pflegeversicherungen andere Interessen als Krankenversicherungen.
Hier ein Beispiel, welches die Konflikte zwischen den Interessen der Behandler und den Kostentr�gern illustriert: Bei einer 19-j�hrigen Patientin mit akuter lymphatischer Leuk�mie wurde eine Blutstammzelltransplantation in einer Klinik durchgef�hrt. Der MDK (Medizinische Dienst der Krankenkassen) vertrat die Auffassung, dass diese Behandlung nicht dem wissenschaftlichen Standard entsprach. Die Krankenkasse forderte daraufhin 83.000 € vom Klinikum zur�ck. Das Landessozialgericht Baden-W�rttemberg urteilte auf der Basis eines Urteils des Bundesverfassungsgerichtes: Die Versicherte habe Anspruch auf diese Leistung gehabt, da eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder eine sp�rbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf bestehe (Deutsches �rzteblatt, 3. September 2012).
Bei der HEOR werden also Input (Ressourcen) und Outcome (Ergebnis) einander gegen�bergestellt, um den Nutzen der jeweiligen Ma�nahme zu quantifizieren und so für mehr Transparenz im Gesundheitswesen zu sorgen. Die Qualit�t der Ergebnisse wird stark durch die Qualit�t der zugrunde liegenden Datenbasis beeinflusst.
Auswahl der Nutzen-Kriterien
Welche Parameter eignen sich aus HEOR-Sicht, um "Wert," "Nutzen" oder "Benefit" eines Produktes zu messen? Die nachfolgende Abbildung zeigt eine Auswahl. Da Planung und Auswertung dieser Studien meist in englischer Sprache erfolgen, ist dies beibehalten worden.Wichtig ist, dass diese Parameter von vorneherein im Design einer klinischen Studie ber�cksichtigt werden.
Risk-Share-Vertr�ge
Es gibt inzwischen "Costsharing"-Initiativen, bei denen sich die Pharma-Firma an den Kosten des Pr�parates beteiligt, falls die Behandlung nicht erfolgreich war. Hier ein Beispiel:Die Krankenkasse DAK und die Firma Novartis schlossen einen Vertrag zu Aclasta®: Bei osteoporosebedingten Knochenbr�chen wird Novartis die Arzneimittelkosten in voller H�he zur�ckerstatten. Novartis �bernahm sozusagen im Hintergrund eine Garantie für die Wirksamkeit ihres Produktes in der zugelassenen Indikation. Verwunderlicherweise �u�erte sich die Arzneimittelkommission der Deutschen �rzteschaft (AkD�) kritisch mit dem Kommentar, dass Daten zur �berlegenheit gegen�ber der Standardtherapie fehlten.
Marktzugangs- und Preisstrategien
Um für neue verschreibungspflichtige und erstattungsf�hige Medikamente den Zugang zu nationalen M�rkten zu gew�hrleisten, sind fr�h zielgruppenspezifische Unterlagen ("Product Value Dossiers") zu erstellen. Sie erleichtern den Dialog mit Experten und Meinungsbildnern ("Key Influencers") und weiterhin die Verhandlungen ("Contracting") mit den Kostentr�gern, im Allgemeinen also mit den gesetzlichen Krankenkassen.Deutschland: Rechtliche Rahmenbedingungen und AMNOG
Pharmazeutische Unternehmen haben Wellen von stetig neuen Gesetzen und Verordnungen zu ber�cksichtigen. Das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) beinhaltet die Verpflichtung der Pharmaunternehmen, den Nutzen von Arzneimitteln nachzuweisen und den Preis des Arzneimittels mit dem GKV-Spitzenverband (der die gesetzlichen Krankenversicherungen vertritt) zu vereinbaren. Kommt keine Einigung zu Stande, entscheidet eine zentrale Schiedsstelle �ber den Arzneimittelpreis. für Arzneimittel ohne Zusatznutzen wird die Erstattungsh�he auf den Preis vergleichbarer Medikamente begrenzt.In diesem Zusammenhang ist die Stellungnahme des G-BA zum AMNOG interessant. Sie besagt, dass der für die sozialversicherungsrechtliche Bewertung der Verordnungsf�higkeit eines Arzneimittels zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ma�gebliche "therapeutische Nutzen" weder wortidentisch noch inhaltsgleich mit der durch die Arzneimittelzulassung nach dem AMG belegten "therapeutischen Wirksamkeit" ist. Der Beleg für den therapeutischen Nutzen ist daher unabh�ngig von der Arzneimittelzulassung zu erbringen.
IQWiG
In Deutschland gibt es das IQWiG (Institut für Qualit�t und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen). Das IQWiG bewertet Nutzen, Effizienz und Wirtschaftlichkeit, so dass das Gesundheitswesen weiterhin finanzierbar bleibt. Es beauftragt dazu ein Gremium von Experten der Gesundheits�konomie. Aus dem Vergleich von Kosten und Nutzen werden Empfehlungen für neue Interventionen abgeleitet. Diese Empfehlungen gehen als "Orientierung für Entscheidungen" an den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), der im n�chsten Kapitel beleuchtet wird.G-BA
Der gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) ist das sektor�bergreifende, oberste Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung. Die Mitglieder sind: Kassen�rztliche Bundesvereinigung, Kassenzahn�rztliche Bundesvereinigung, Deutsche Krankenhaus-Gesellschaft, Spitzenverband Bund der gesetzlichen Krankenkassen, Patientenorganisationen und ein unparteiischer Vorsitzender.Der G-BA bestimmt die Richtlinien des Leistungskataloges der GKV für mehr als 70 Mio. Versicherte und entscheidet damit �ber Regelungsdichte und Patientensouver�nit�t. Er entscheidet �ber die Erstattungsf�higkeit von Medikamenten und setzt so den �rzten und der Industrie, insbesondere den forschenden Arzneimittelherstellern, Rahmenbedingungen. Im Jahre 2012 hat der langj�hrige Vorsitzende Rainer Hess (heute eine Art "graue Eminenz") die Leitung an Josef Hecken weitergegeben.
Der G-BA kann "Therapiehinweise" an die Kassen�rztlichen Vereinigungen geben, die diese wiederum an ihre Mitglieder, n�mlich die Vertrags�rzte weitergeben. Hier ein Beispiel: "Substantin ist medizinisch und �konomisch nur dann sinnvoll, wenn andere Therapieoptionen ausgesch�pft wurden". Dies f�hrt im Allgemeinen dazu, dass die Verordner zur�ckhaltender mit den Verschreibungen des Medikamentes Substantin werden.
Historie
Die Fachzeitschrift PharmaRelations brachte in einem Artikel mit der �berschrift Auch Morgen Noch Ohne Geld die Positionen von verschiedenen Gruppen: Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA), Spitzenverband Bund der Krankenkassen (SpiBu), Pro Generika und Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI). Laut BPI liegen die Schw�chen der Reform unter anderem in folgenden Punkten: Intransparente Entscheidungswege, mangelnde Beteiligungsrechte, eine inakzeptable Machtf�lle des Gemeinsamen Bundesausschusses, der Vorrang zentraler Verhandlungen mit dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen vor marktwirtschaftlichen Mechanismen auf Basis dezentraler Verhandlungen, die fehlende Definitionen des Nutzens und der Spielregeln der fr�hen Nutzenbewertung. "Es ist schlicht inakzeptabel, dass der Gesetzgeber es an dieser Stelle vers�umt, einen ausbalancierten wettbewerblichen Ansatz, klare Definitionen des Zusatznutzens und Regeln für die fr�he Nutzen�bewertung als Grundlage der zu verhandelnden Erstattungspreise zu finden", erkl�rte damals dazu Dr. Bernd Wegener, Vorstandsvorsitzender des BPI.Das Verfahren der fr�hen Nutzenbewertung samt ihrer Beteiligten und der daraus resultierenden Spannungsfelder wird auf der Website des VFA mit einer interaktiven Infografik gut veranschaulicht.
Ausma� des Zusatznutzens
Das Ausma� des Zusatznutzens ist wichtig für die Preisverhandlungen hinsichtlich des Erstattungsbetrages der gesetzlichen Krankenkassen.Das Ausma� des Zusatznutzens wird in einem Stufenschema erfasst, welches bestimmten deutschen Worten auf etwas umst�ndliche Weise bestimmte Sinnhaftigkeiten zuweist. für Details zur Nutzenbewertung nach § 35 a SGB V sei auf die spezielle Literatur verwiesen, inklusive Bundesgesetzblatt Jahrgang 2010, Teil I, Nr. 68 auf der Website des Bundesanzeiger Verlags. Dieser Text hier illustriert exemplarisch die Klassifizierung des Zusatznutzens in zusammenfassender Weise.
Ein erheblicher Zusatznutzen bedeutet beispielsweise eine nachhaltige, bisher unerreichte gro�e Verbesserung, insbesondere Heilung, erhebliche Verl�ngerung der �berlebensdauer oder langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen.
Ein betr�chtlicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens erreicht wird wie beispielsweise eine Abschw�chung schwerwiegender Symptome, eine moderate Verl�ngerung der Lebensdauer oder eine sp�rbare Linderung der Erkrankung.
Ein geringer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine "moderate und nicht nur geringf�gige" Verbesserung des therapierelevanten Nutzens wie beispielsweise eine Verringerung von nichtschwerwiegenden Symptomen erzielt wird.
Beispiel des Verfahrens: Boceprevir (Victrelis®)
Die obige Abbildung illustriert beispielhaft den zeitlichen Verlauf der Ermittlung des Zusatznutzens und den Preisverhandlungen sowie das Zusammenspiel zwischen IQWiG, G-BA und GKV-Spitzenverband (Market Access and Health Policy / Pharma Relations 12/12, mit freundlicher Genehmigung des Verlegers genannt).Boceprevir (Victrelis®) ist ein Proteasehemmer von MSD Sharp & Dohme zur Behandlung der chronischen Hepatitis C. Das Unternehmen und der GKV-Spitzenverband haben sich auf einen Erstattungsbetrag geeinigt. Der nun vereinbarte Preis gilt r�ckwirkend zum 1. September 2012 für drei Jahre. Damit hat sich auch das Verfahren vor der Schiedsstelle erledigt, die angerufen war, nachdem bei den ersten Verhandlungen mit der GKV keine Einigung erzielt werden konnte. In seinem Dossier beanspruchte MSD für sein Produkt �brigens einen "erheblichen Zusatznutzen," was das IQWiG allerdings anders sah. Der G-BA kam zu der Bewertung, dass sowohl für therapienaive als auch für therapieerfahrene Patienten mit einer chronischen Hepatitis-C-Infektion ein Zusatznutzen "zwischen den Gr��enordnungen gering und erheblich" vorl�ge, auch wenn das Ausma� nicht quantifizierbar sei, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulasse.
Relevanz des Erstattungsbetrages und Blick in andere L�nder
Der selbst gew�hlte Preis, den die Firmen fr�her einmal mehr oder weniger selbstherrlich bestimmen konnten, geh�rt für einen gro�en Teil der Produkte der Vergangenheit an - Ausnahmen sind beispielsweise die "Orphan Drugs," die seltene Krankheiten behandeln. Relevant für einen gro�en Teil des Marktes ist heute der Erstattungsbetrag ("Reimbursement") durch die jeweiligen nationalen Gesundheitsbeh�rden. In Frankreich geschieht dies durch "Commission de la Transparence", in der klinische Experten den Zusatznutzen ("Am�lioration du Service M�dical Rendue") bewerten und im "Comit� Economique der Produits de Sant�", in der �konomische Experten die Preisverhandlungen f�hren. In Italien gibt es die "Agenzia Italiana del Farmaco" (AIFA) mit einem Technisch-wissenschaftliches Komitee (CTS) und einem Pricing- und Erstattungs-Komitee (CPR). In Gro�britannien gibt es das "National Institute for Health and Clinical Excellence" (NICE) und das "Pharmaceutical Price Regulation Scheme" (PRPS), welches die Vertr�ge zwischen Pharmafirmen und Gesundheitsministerium aushandelt. In Neuseeland gibt es das Core Services Committee/National Health Committee und in anderen L�ndern �hnliche staatliche oder halbstaatliche Institute.Bekanntgabe von Studienergebnissen
Weiterhin st�rkt das AMNOG das Recht des Patienten auf Informationen und verbessert den Zugang der �ffentlichkeit zu Ergebnissen klinischer Studien. So m�ssen beispielsweise Studienergebnisse innerhalb von sechs Monaten nach Erteilung der Zulassung bekannt gegeben werden. Hier bietet sich eine Chance für die Pharmafirmen, die es schaffen, wissenschaftliche Daten klar, pr�gnant und ausgewogen so aufzubereiten und darzustellen, dass sie den Nutzen ihrer Produkte an ihre Zielgruppen (meist sind dies die Fachkreise) �berzeugend vermitteln k�nnen.Disease-Management-Programme
Disease-Management-Programme (DMP) sind systematische Behandlungsprogramme für chronisch kranke Menschen, die die Behandlung �ber die Grenzen der einzelnen Leistungserbringer hinweg koordinieren und auf der Basis medizinischer Evidenz optimieren.Mit Hilfe von Disease-Management-Programmen sollen:
- Patienten durch eine gut aufeinander abgestimmte, kontinuierliche Betreuung und Behandlung vor Folgeerkrankungen bewahrt werden
- Haus- und Fachäzte sowie Krankenhäuser, Apotheken und Reha-Einrichtungen koordiniert zusammenarbeiten
- die Ausgaben der gesetzlichen Krankenkassen gesenkt werden
Disease-Management-Programme gibt es beispielsweise zu koronarer Herzkrankheit, Asthma, chronisch-obstruktiven Lungenerkrankungen oder Diabetes mellitus Typ II. Durch begleitende Maßnahmen sollen auch Verhaltensänderungen der Patienten erzielen werden - durch gesündere Ernährung, mehr Bewegung, Raucherentwöhnung, usw. Eine aussagekräftige Bewertung der Erfolge von DMP in Deutschland steht allerdings noch aus.
Mehr finden Sie beispielsweise im Buch Disease Management Programme - Statusbericht 2012 aus der Schriftenreihe Monitor Versorgungsforschung im Verlag eRelation.
Versorgungsstrukturgesetz zur Nutzenbewertung von Medizinprodukten
Das Versorgungsstrukturgesetz zur Nutzenbewertung von Medizinprodukten sieht eine Erprobungsregelung für ärztliche Untersuchungs- und Behandlungsmethoden mit Medizinprodukten vor. Dies soll helfen, den Nutzen einer neuen Methode schneller zu belegen. Die Finanzierung von Studien im Rahmen dieser Erprobungsregelung für neue Verfahren mit Medizintechnologien soll �ber einen Studienfonds erfolgen. Diese Erprobungsregelung soll bei innovativen Technologien mit Potential angewendet werden, deren Nutzen noch nicht mit hinreichender Evidenz belegt ist. Diese Erprobungsregelung soll sowohl für den stationären (wo das Erlaubnisprinzip mit Verbotsvorbehalt gilt) als auch für den ambulanten Bereich (wo das Verbot mit Erlaubnisvorbehalt gilt) gelten. Bei der Nutzenbewertung will es sich der Medizinische Dienst des Spitzenverbandes des Bundes der Krankenkassen (MDS) ganz einfach machen und die vom IQWiG erarbeiteten Methoden zur Kosten-Nutzen-Bewertung von Medikamenten auch zur Bewertung von Medizinprodukten bzw. damit maßgeblich abhängigen Methoden einsetzen. Experten hegen allerdings berechtigte Zweifel, ob diese Methoden dafür geeignet sind und fordern ein differenziertes Vorgehen (PH-Report, 8/12).Weiter im Buch bl�ttern
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